前言
原發性腦瘤的發生率在兒童癌症中排名第二位，僅次於血癌。最常發生在兒童的腦瘤依次為星狀細胞瘤 (Astrocytoma)、髓母細胞瘤 (Medulloblastoma)、生殖細胞瘤 (Germ cell tumor) 、顱咽管瘤 ( craniopharyngioma)及室管膜瘤(Ependymoma)。兒童腦瘤的治療方式有手術切除、放射線治療、化學治療等。治療的大原則為先以手術儘可能切除腫瘤, 再追加放射線治療或化學藥物治療。每一個病童要採取何種方式治療，則會依據腫瘤的種類、位置及大小、病人的身體狀況、年紀等因素來個別制定治療計劃。大多數的腦瘤，不論是髓母細胞瘤、室管膜瘤、星狀細胞瘤、生殖細胞瘤，都可以接受放射線治療，並獲得不錯的療效。但是，放射線治療的缺點是年齡太小者，尤其是三歲以下的幼童，不適宜接受放射線照射，因為在這個年齡便接受放射線治療，對病童以後的智能、學習發展、生長發育，往往有負面的影響而長期的追蹤研究發現，放射線治療會影響病人腦下垂體功能，造成內分泌失調，生長發育及生活品質受到影響；另外有些腦瘤復發後，無法再接受手術或放射線治療，這些病童就需仰賴化學藥物治療。加上近年來陸陸續續開發出一些新藥，以及越來越多的臨床經驗，已經讓化學藥物治療成為腦瘤之整合性治療中不可或缺的一環。近年來醫學的進步，已使髓母細胞瘤標準危險群的病人存活率，上升至百分之七十以上，兒童腦瘤已非不治之症。對於惡性度高，治療效果不佳的腦瘤，或是治療後復發的腦部惡性腫瘤，也有人積極地採用高劑量化療配合自體幹細胞移植(autologous stem cell transplant)或骨髓移植( Bone marrow transplatnt) 的方式治療。

高劑量化療（High Dose Chemotherapy, HDC）與自體幹細胞移植((Autologous Stem Cell Rescue)
從歷史上來看，首次使用高劑量化療與自體幹細胞移植治療腦部腫瘤在1970年代末。根據國外研究結果，高劑量化療與自體幹細胞移植，可有效地治療兒童復發性中樞神經系統（Central Nerve System, CNS）的惡性腫瘤。什麼樣的病人會考慮做高劑量化療與自體幹細胞移植呢？目前的對象為無法使用放射治療的三歲以下嬰幼兒或是治療後復發的腦部惡性腫瘤。增加化療藥物劑量可能可以克服血腦屏障阻礙化藥進入腦部的問題，並因此而提高腦內化學藥物的濃度。2008年的「癌症」Cancer期刊上，美國聖猶大兒童研究醫院(St. Jude Children's Research Hospital) 發表1989年至2004年間，27名兒童中樞神經系統腫瘤復發的病童，接受這種療法的結果：診斷時平均年齡為4.5歲（範圍0.4-16.6年）。診斷包括髓母細胞瘤（13例），原始神經外胚層腫瘤, PNET（3例），pineoblastoma（2例），非典型畸胎瘤樣瘤, AT/RT（2例），室管膜瘤, Ependymoma（3例），分化不良星形細胞瘤（2例）和多形性膠質母細胞瘤（2例）。 5年整體和疾病無進展存活率（PFS）率分別為28.2％和18.5％，而5年整體存活率中，年齡小者，尤其是三歲以下的幼童（57.1％）明顯優於年齡較大者（5.0％, P =. 019）。2例死於移植相關毒性; 27例中44％經歷3或4級較嚴重的移植相關副作用。2007年的「兒童血液腫瘤」Pediatric Blood Cancer期刊上，美國洛杉磯兒童醫院(LA Children's Hospital) 也收集了15例小於4歲（年齡4-38個月）中樞神經系統惡性腫瘤的病童，做高劑量化療與自體幹細胞移植的治療。其中髓母細胞瘤包括5個，4個原始神經外胚層腫瘤（PNET）的，5個惡性神經膠質瘤，1個室管膜瘤。結果：追蹤22個月（範圍8-82個月）後，第1 - 2年無進展存活率（PFS）為86.1％和52.2％，而總存活率（OS）分別為91.6％和72.1％，最主要的副作用是骨髓抑制，沒有病人死於移植。這篇研究也顯示，年幼的兒童採用此療法有比較大的存活機會。本院於去年也進行了一例復發的髓母細胞瘤年輕人的高劑量化療與自體幹細胞移植治療，目前病人腫瘤穩定控制中。

新的治療藥物與展望
雖然醫學進步，對於癌症，尤其是兒童腦瘤的治療猶待突破之處仍多。隨著基礎研究及分子細胞學的進展，對各式各樣的腫瘤研究地更透徹，更加了解癌症生成，轉移和復發的機轉，新的化學藥物也隨之發展。熱門的標靶治療、血管新生抑制劑、基因療法、免疫療法等，目前在世界各國也都有針對腦瘤治療的臨床試驗在進行中，目的就是希望這些新的療法，能帶給腦瘤病童更好的未來。

摘錄自 協會出版刊物 生命的驚嘆號 ● 兒童腦瘤照護手冊(2010年6月)